Альдуразим / Ларонидаза

Активные вещества Ларонидазы останавливают прогрессивное накопление гликозаминогликанов и могут помочь контролировать и улучшить определенные симптомы пациентов с мукополисахаридозом I и симндором Гурлер-Шейе.

Показания к применению:

  • мукополисахаридоз типа I (НЗЧ),
  • синдром Шейе,
  • синдром Гурлер-Шейе,
  • синдром Гулера.

Главная> Лечение> Об Альдуразиме
Отправить эту страницу по электронной почтеНаписать эту страницу
Об Альдуразиме
Aldurazyme® (ларонидаза) является первой заместительной ферментной терапией, специально предназначенной для лечения основной причины MPS I. Предназначена для людей с формами Hurler и Hurler-Scheie MPS I и для людей с формой шейха, которые имеют симптомы от умеренной до тяжелой степени. Риски и преимущества лечения умеренно пораженных пациентов формой Шайя не установлены. Aldurazyme не был оценен для симптомов центральной нервной системы.

Основным ингредиентом Aldurazyme является высокоочищенный белок, который идентичен природной форме человеческого фермента альфа-L-идуронидазы (произносится как al-fa el eyedur-on-i-dase). Aldurazyme относится к классу лекарств, называемых фермент-заместительной терапией (или ERT), которые предоставляют людям достаточное количество важного фермента, который они не могут создать самостоятельно.

Aldurazyme заменяет отсутствующий фермент альфа-L-iduronidase, рассматривая основную причину MPS I. Предоставляя организму источник альфа-L-идуронидазы, Aldurazyme восстанавливает достаточную активность фермента, чтобы разрушить накопление GAG.

Показано, что Aldurazyme помогает людям с MPS I улучшать функцию легких, улучшая функциональную работоспособность и выносливость (например, способность ходить) и уменьшая размер печени, который был увеличен расстройством.

Aldurazyme может задержать прогрессирование MPS I в системах организма и органах, наиболее затронутых этим заболеванием.

индикация
ALDURAZYME® (ларонидаза) показана для пациентов с формами Hurler и Hurler-Scheie Mucopolysaccharidosis I (MPS I) и для пациентов с формой шейха, которые имеют умеренные или тяжелые симптомы. Риски и преимущества лечения умеренно пораженных пациентов формой Шайя не установлены.

Было показано, что ALDURAZYME улучшает легочную функцию и способность ходить. ALDURAZYME не оценивается для воздействия на проявления центральной нервной системы расстройства.
Как производятся ферменты
В этом разделе представлен общий пример процесса, используемого для производства ферментов. Он не специфичен для Aldurazyme® (ларонидазы), и в зависимости от конкретного фермента могут быть изменения в процессе. Тем не менее, производство любого генно-инженерного фермента имеет тенденцию быть как длинным, так и сложным. Несмотря на большие успехи в технологиях, процесс производства может занять несколько месяцев или даже лет.

В отличие от фармацевтических препаратов, которые сделаны из химических веществ, биотехнологические препараты, такие как ферменты, производятся из живых организмов и их продуктов. Для производства биотехнологий требуется сочетание нескольких областей науки (например, микробиологии, биохимии, инженерии) с крупными промышленными процессами. Стоимость и трудности, связанные с изготовлением этих продуктов, зачастую выше, чем у обычного фармацевтического препарата.

Что такое фермент?

Фермент — это белок, который запускает или «запускает» биохимическую реакцию. Некоторые из важных функций ферментов включают:

Регулирование роста тела из одной клетки в зрелый организм
Преобразование пищи в энергию для удовлетворения потребностей организма
Разрушение или создание определенных веществ внутри клетки
Генетическая инженерия — это процесс, который позволяет ученым изменять генетический состав организма, чтобы он мог производить человеческие ферменты. Эта технология, известная также как технология рекомбинантной ДНК, позволяет ученым производить множество ферментов, которые ранее были доступны только в небольших количествах, если вообще. Эти изготовленные ферменты могут затем вводиться посредством регулярных инъекций пациентам с дефицитом фермента для замены отсутствующего или неисправного фермента. Существует три основных этапа производства рекомбинантных человеческих ферментов для использования в ферментной заместительной терапии (ERT).

Первый этап: культура клеток, рост и урожай

До генной инженерии было трудно очистить достаточное количество фермента для лечения даже одного пациента. Сегодня для крупномасштабного производства были созданы специальные «линии по производству ячеек». Эти клетки замораживаются в банке или хранилище клеток до их использования, и они обеспечивают исходный материал для процесса генной инженерии. Наиболее часто используемой клеточной производственной линией в генной инженерии является клетка яичника китайского хомячка, обычно сокращенная как «клетка CHO». Для получения определенного фермента ген этого фермента получают из ДНК человека и вводят в клетки СНО, заставляя их выражать или «продуцировать» фермент.

Второй этап: очистка ферментов

Поскольку ферменты являются белками, они перевариваются при проглатывании, что затрудняет оральное введение (например, таблеткой или жидкостью). В результате фермент-заместительная терапия должна вводиться непосредственно в кровоток и поэтому должна соответствовать очень высоким стандартам чистоты. Для очистки фермента сначала удаляются нежелательные вещества. После этого продукт готов к разработке (разработка до конечного продукта) и транспортируется в стерильную зону, где она помещается в ее окончательную упаковку.

Третий этап: заполнение и отделка

На последнем этапе производственного процесса полученный фермент заполняют пузырьками с использованием стерильного производственного процесса для предотвращения загрязнения продукта. На этом этапе флаконы готовы к печати, маркировке и проверке. Только после подтверждения качества (QA) фермент может быть отправлен с производственного объекта.

индикация
ALDURAZYME® (ларонидаза) показана для пациентов с формами Hurler и Hurler-Scheie Mucopolysaccharidosis I (MPS I) и для пациентов с формой шейха, которые имеют умеренные или тяжелые симптомы. Риски и преимущества лечения умеренно пораженных пациентов формой Шайя не установлены.

Было показано, что ALDURAZYME улучшает легочную функцию и способность ходить. ALDURAZYME не оценивается для воздействия на проявления центральной нервной системы расстройства.
Что ожидать с ферментной заместительной терапией
Люди могут по-разному реагировать на Aldurazyme® (ларонидаза), и в некоторых случаях может потребоваться несколько месяцев, чтобы заметить некоторые улучшения. В течение этого времени Aldurazyme постоянно разрушает GAG, который накапливается в течение нескольких месяцев или лет.

Что сообщить врачу перед началом лечения с помощью Aldurazyme

Если какая-либо из нижеприведенных ситуаций применима к вам, ваш врач может решить подождать, прежде чем начинать вас с Aldurazyme. Ваш врач должен знать как можно скорее, если вы:

Планируете забеременеть
Кормят грудью
Имели или имели какие-либо медицинские проблемы, такие как проблемы с дыханием, даже если они не связаны с MPS I
Имели или имели какие-либо аллергии, даже если они не связаны с MPS I
Принимать любые другие лекарства (рецепт или через прилавок) или диетические добавки
Зоны улучшения

Доказано, что Aldurazyme эффективен для многих пациентов с MPS I. Снижая уровни GAG у человека, пораженного MPS I, Aldurazyme может помочь замедлить основной процесс болезни MPS I и помочь предотвратить повреждение нескольких органов тела.

Aldurazyme предписан для людей с формами Hurler и Hurler-Scheie MPS I, а также для людей с формой шейха, которые имеют умеренные или тяжелые симптомы. Риски и преимущества лечения умеренно пораженных пациентов формой Шайя не установлены. Показано, что Aldurazyme помогает улучшить функцию легких, улучшает функциональную работоспособность и выносливость (например, способность ходить) и уменьшает размер печени, который был увеличен расстройством. Aldurazyme не оценивается для воздействия на симптомы центральной нервной системы.

Необходима регулярная терапия

Важно принимать регулярные вливания Aldurazyme, как рекомендовал ваш врач. Регулярная терапия необходима для замены отсутствующего фермента альфа-L-идуронидазы. Не прекращайте принимать Альдуразим или любые другие лекарства без предварительного обсуждения этого с вашим врачом.

Если вы пропустите настой, поговорите со своим врачом о перепланировке следующей дозы. Регулярные вливания необходимы, чтобы помочь контролировать наращивание GAG.

индикация
ALDURAZYME® (ларонидаза) показана для пациентов с формами Hurler и Hurler-Scheie Mucopolysaccharidosis I (MPS I) и для пациентов с формой шейха, которые имеют умеренные или тяжелые симптомы. Риски и преимущества лечения умеренно пораженных пациентов формой Шайя не установлены.

Было показано, что ALDURAZYME улучшает легочную функцию и способность ходить. ALDURAZYME не оценивается для воздействия на проявления центральной нервной системы расстройства.
Инфузионный процесс
Каково это — получить ферментную заместительную терапию? Aldurazyme® (ларонидаза) вводится один раз в неделю путем внутривенного (IV) инфузии, а это означает, что лекарство доставляется непосредственно в ваш кровоток, а оттуда — в клетки и органы вашего организма, чтобы разрушить накопление GAG. Лечение Альдуразимом обычно длится от трех до четырех часов. Вот описание типичного процесса во время сеанса лечения: это может не отражать ваш индивидуальный опыт.

Проверка

Вы будете получать инфузию Альдуразима в соответствии с назначением врача один раз в неделю. После прибытия в больницу вы можете встретиться с врачом для проведения обычного обследования, чтобы проверить ваши симптомы и оценить ход вашей терапии.

Подготовка к терапии

Специалист здравоохранения рассмотрит и обсудит с вами процесс вливания. Он или она, вероятно, назначит препараты для предварительной обработки, такие как антигистаминные препараты или антиадгезионные терапии, чтобы уменьшить возникновение реакций, которые могут возникать во время инфузии. Если предписано, эти препараты принимаются приблизительно за 60 минут до начала вливания.

Затем специалист здравоохранения обычно проверяет ваши жизненные признаки (пульс, артериальное давление, дыхание, температуру и вес). Затем он или она обычно употребляет алкоголь для чистки пятна на руке или руке и вставляет небольшую иглу в вену. Затем иглу обычно закрепляют куском ленты. Мешок с жидкостью, содержащей Aldurazyme, соединен с иглой с внутривенной (IV) трубкой.

Вливание

Специалист в области здравоохранения, как правило, предписывает Альдуразиму медленно капать в вену около трех-четырех часов. Получая инфузию, вы обычно можете ложиться или сидеть удобно, выполняя такие действия, как чтение книги, домашнее задание или просмотр телевизора. Специалист в области здравоохранения, как правило, перепроверяет ваши жизненные признаки примерно каждые 15 минут в течение первого часа вливания. Когда сумка пуста, может быть введено ясное решение, чтобы гарантировать, что все лекарства были предоставлены. Затем игла IV удаляется, а жизненно важные признаки проверяются еще раз, а затем обычно идет время домой.

Иногда, когда люди получают лекарство через IV, они могут вызывать реакции, возникающие во время или после инфузии. Наиболее распространенные побочные эффекты, связанные с инфузией, включают в себя промывку, лихорадку, головную боль и сыпь. Многие из этих реакций являются естественными ответами на лекарства и обычно со временем разрешаются.

Реакции, связанные с инфузией, не были существенно различны между инфузиями Альдуразима и плацебо во время клинических испытаний.

Для получения дополнительной информации о реакциях, связанных с инфузией, обратитесь к врачу и просмотрите полную информацию о прописывании (PDF).
Непрерывное лечение
Фермент постоянно нуждается в замене

Люди с MPS I испытывают недостаток в ферменте альфа-L-iduronidase, который отвечает за разрушение GAG. При введении Aldurazyme® (ларонидаза) действует как альфа-L-идуронидаза и предотвращает прогрессирующее накопление GAG. Если терапия прекратится, эти вещества снова будут расти, создавая повторяющиеся признаки и симптомы.

Поэтому важно регулярно принимать вливания Aldurazyme, как рекомендовал ваш врач.

Необходима регулярная терапия

Aldurazyme не является лекарством, но он останавливает прогрессирующее накопление GAG для непосредственного решения основной причины MPS I. Регулярная замена отсутствующего фермента альфа-L-идуронидазы Aldurazyme помогает предотвратить накопление GAG.